新药上市!针对阿尔茨海默病的“中国方案”出炉

抗击阿尔茨海默病是人类最无助和最悲惨的经历之一。

该疾病已被发现100多年,其发病机制仍不清楚。世界上只有5种药物可用于临床治疗,而且17年来没有新药上市。

11月2日,“原产于中国的治疗阿尔茨海默病的新药上市”的消息打破了僵局:这种新药被称为“9期1期”。中国科研团队持续了22年,是首个针对脑肠轴的国际阿尔茨海默病药物,可用于治疗轻中度阿尔茨海默病。 消息一传出,就引起了人们的极大关注。

11月3日,中国科学院和上海市政府举行新闻发布会,披露了该药物研发过程和上市进度等关键信息。他们当场回答了关于何时购买药物以及为什么要清洁肠道进行脑部治疗的问题。

获准上市“视情况而定”

在国家药品监督管理局网站上,“9期和1期”获准上市的消息附有“视情况而定”字样 根据指示,国家食品药品监督管理局要求申请人上市后继续进行药理机制及长期安全性和有效性研究,改进低聚糖的分析方法,并按时提交相关检测数据

对此,中国科学院上海医学研究所研究员耿美玉解释道:“有条件批准是因为在新药申请材料中,没有提交关于大鼠长期致癌性试验的官方报告,但试验已经完成,统计结果已经完成,表明这种药物与致癌性无关。 根据她的介绍,按照惯例,只有在正式报告所有信息后,才能提交药物并颁发新药证书。然而,国家食品药品监督管理局考虑到阿尔茨海默病患者的实际需求,特别是基于已经完成的大鼠致癌试验结果,允许“9-1期”首先列出,并要求研发团队在3个月内补充信息。

“新药研发是一个长期的过程,需要在更多的患者中进行验证,目前的基础研究还只是冰山一角。 接下来,根据国家食品药品监督管理局的要求,我们将在新药上市和现实研究后对其进行重新评估。 ”耿美玉说道

从肠道开始治疗脑部疾病

特别值得一提的是,“9-1期”是首个针对脑肠轴的治疗阿尔茨海默病的国际新药,代表了一条全新的技术路线

“这种针对脑肠轴的独特作用机制为深入理解‘9-1期’的临床疗效提供了重要的科学依据 ”耿美玉说道 据介绍,9-1期可通过重塑肠道菌群平衡、抑制肠道菌群特异性代谢物异常增加、减少外周和中枢炎症、减少β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化来改善认知功能障碍。

近年来,人们逐渐加深了对胃肠道菌群的理解。大量研究表明胃肠道菌群与代谢性疾病(肥胖、糖尿病、非酒精性脂肪肝等)密切相关。)、脑血管疾病、神经精神疾病、肿瘤等。 目前的研究已经证实,肠道菌群失调与自闭症、抑郁症、帕金森病、阿尔茨海默病和其他疾病密切相关

“有关于阿尔茨海默病和肠道菌群的报道,但不多 肠道和神经系统疾病的研究是一个新的领域,尚未占据主流,但正受到越来越多的关注。 绿谷制药生物部高级主任苏格曼(sugar man)表示,“在阿尔茨海默病转基因小鼠中,我们监测了其发病全过程中肠道菌群的变化,并通过抗生素治疗、移植好菌群、坏菌群等研究方法去除肠道菌群,证明菌群失调会诱发阿尔茨海默病相关的神经炎症,导致认知功能下降。 进一步深入的研究发现,这种作用是通过进入血液的菌群的特定代谢物实现的,影响外周免疫细胞,然后侵入大脑,从而证实肠道菌群失调是阿尔茨海默病的重要发病机制 “她说,该小组通过老鼠实验发现了关键的因果证据,并得到了真实测试数据的支持,这将在未来的患者中得到进一步证实

第三阶段临床研究人员对结果“非常满意”。

第三期临床试验“第九期和第一期”持续4年。上海交通大学医学院附属心理健康中心的主要首席研究员兼教授肖世福(Xiao Shifu)表示,三期临床试验有几个主要特点。

”这是世界上第一项纯安慰剂对照研究,持续时间长达9个月。 ”萧师傅说道 根据以往第二阶段试验的经验,第三阶段试验在诊断标准上更加严格,入院更加严格,招募患者更加困难,入院筛查失败率基本达到50%

“主要功效指标就像考试一样。认知功能量表(ADAS-Cog)得分整体提高2.54分。如果病情更严重,好转近5分,这一点更明显 与6个月安慰剂研究的代表性药物多奈哌齐相比,世界上已进行了34项双盲随机对照研究。观察半年后,得分提高了2.01分。与9个月内提高2.54个百分点的“9-1期”相比,我个人认为取得了非常满意的疗效。 ”萧师傅说道

据悉,绿谷制药正在积极推进国际三期多中心研究。

我能在12月底之前购买它吗

我什么时候能为病人购买它?对此,绿谷制药有限公司董事长卢松涛表示,“在12月底之前”,有需要的患者可以去大药房购买医生开的处方。

”为了满足更多患者的需求,上海已经向张江科学城绿谷制药提供了40亩生产建设用地。我们正努力在今年内开工建设,并计划在三年内完成。 当时,工厂每年能满足200万病人的药物需求。 ”吕松涛说道

根据他的介绍,工厂的设计完全符合美国GMP标准。完成后,美国“9-1期”新药市场的申请可能会获得成功批准。 这种药将来会从张江出口到世界。

谈到价格,卢松涛说:“药品价格应该是普通人负担得起的,并且在世界上具有竞争力。” 最终价格仍需由各方通过协调决定。

上海市委常委、副市长轻舞表示,在医疗保险方面,如果能采取医疗保险和人才政策,支持新药开发和新药生产销售,将会全力推动医疗保险的发展。 (上海,11月3日,科技日报)